Контакты для СМИ:
Yulia Vesenyova
[email protected]
+7 495 755 8357 (доб. 2044)
Одобренный FDA и EMA препарат СпинразаTM(нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) доступен в Республике Беларусь
Минск, 30 сентября 2021 — Подразделение фармацевтических товаров «Янссен» ООО «Джонсон & Джонсон» объявляет о том, что препарат Спинраза TM (нусинерсен)1, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получил разрешение на ввоз и государственную регистрацию на территории Беларуси.
Спинальная мышечная атрофия — это генетическое, прогрессирующее, инвалидизирующее и потенциально фатальное заболевание, которое является основной причиной младенческой смертности от генетических заболеваний2 . При СМА 1 типа медиана общей выживаемости пациентов составляет менее 1 года3,4 . Нарастающие осложнения со стороны опорно-двигательной5 , дыхательной6 и пищеварительной7 систем связаны с прогрессией мышечной слабости.
«Регистрация первого препарата для терапии СМА в Республике Беларусь — огромный шаг навстречу пациентам, которые остро нуждаются в жизнеспасающей терапии и для которых до этого момента не существовало одобренных возможностей эффективного лечения. Получение государственной регистрации открывает доступ к инновационной терапии для белорусских пациентов. Совместно со всеми заинтересованными сторонами мы стоим в начале пути, который, благодаря усиленной работе, поможет сделать препарат доступным, надеемся, для большинства пациентов, которые в нем нуждаются», — комментирует Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон».
Препарат СпинразаTM был первым8 лекарственным средством, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейской комиссией для лечения СМА, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей разного возраста и взрослых, и приводящего к тяжелой инвалидности и смерти9 . Препарат был разработан компанией Biogen и в настоящее время доступен в 58 странах мира10.
Подробнее о спинальной мышечной атрофии (СМА)
Причиной спинальной мышечной атрофии является мутация в гене SMN1, ответственном за синтез белка, необходимого для выживания и функционирования двигательных клеток центральной нервной системы. Тяжесть СМА коррелирует с количеством белка SMN11 . Люди с СМА 1 типа, формой, которая требует наиболее интенсивного и поддерживающего ухода, производят очень мало белка SMN и не способны сидеть без поддержки или жить более двух лет без респираторной поддержки. Люди с СМА 2-го и 3-го типов производят большее количество белка SMN и имеют менее тяжелые, но все еще изменяющие жизнь формы SM. В конечном счете, люди с наиболее тяжелым типом СМА могут стать парализованными и испытывать трудности с выполнением основных функций жизнедеятельности, таких как дыхание и глотание. Спинальная мышечная атрофия является основной генетической причиной детской смертности2, встречающейся с частотой 1 на 6000 — 1 на 10 000 новорожденных12 . При наиболее распространенном 1 типе заболевания младенцы13 , как правило, умирают в возрасте до двух лет. В настоящее время пациенты с СМА получают только поддерживающую терапию.
В то время как СМА 1 типа (раннее начало) развивается у детей в возрасте до шести месяцев и обычно может привести к смерти в течение первых нескольких лет жизни, тип 2 появляется у детей в возрасте 7-18 месяцев. Тип 3 развивается после 18 месяцев, а тип 4 начинается во взрослом возрасте.
О Janssen, фармацевтических компаниях Johnson & Johnson
В Janssen мы создаем будущее, где заболевания останутся в прошлом. Мы — фармацевтические компании Johnson & Johnson, и мы не жалеем сил, чтобы это будущее стало реальностью для пациентов по всему миру. Мы побеждаем заболевания передовой наукой. Изобретаем, как помочь тем, кто нуждается в помощи. Исцеляем безнадежность человеческим теплом.
Мы работаем в тех областях медицины, где можем принести больше всего пользы: сердечно-сосудистые заболевания, иммуноопосредованные заболевания и нарушения обмена веществ, инфекционные болезни и вакцины, заболевания центральной нервной системы, онкология, легочная артериальная гипертензия.
Узнайте больше на janssen.com. Подписывайтесь: twitter.com/JanssenGlobal. ООО «Джонсон & Джонсон» в Janssen Pharmaceutical Companies, Johnson & Johnson.