Geneesmiddelenonderzoek begint met het identificeren van een molecuul met een therapeutisch effect, de kandidaat-geneesmiddel. Wanneer is aangetoond dat een kandidaat-geneesmiddel veilig genoeg is om de werkzaamheid bij mensen te onderzoeken, begint de klinische onderzoeksfase. In de kliniek wordt een geneesmiddel over het algemeen eerst getest bij over het algemeen gezonde mensen (fase 1). In fase 2-4 wordt een geneesmiddel vervolgens getest bij mensen die ziek zijn. Dit gebeurt natuurlijk onder strikte voorwaarden; het testen van medicijnen moet voldoen aan de richtlijnen voor Good Clinical Practice (GCP). Deze internationale standaard garandeert de rechten, de veiligheid en het welzijn van de deelnemers aan het onderzoek.
Klinisch onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van een potentieel geneesmiddel vindt dus plaats in vier fasen:
- In fase 1 wordt het geneesmiddel voor het eerst aan mensen toegediend. In kleine groepen (20-80 personen) van (meestal gezonde) vrijwilligers wordt onderzoek gedaan naar veilige dosering en mogelijke bijwerkingen.
- In fase 2 wordt de werkzaamheid van het medicijn getest op patiënten die de ziekte in kwestie hebben. Deze onderzoeksfase duurt meestal twee jaar en betreft ongeveer 100 tot 500 patiënten.
- Fase 3 is de meest uitgebreide klinische onderzoeksfase. Deze studies kunnen meer dan vier jaar duren. Er nemen enkele honderden tot duizenden patiënten aan deel. Gegevens over de veiligheid, werkzaamheid en algemene baten-risicoverhouding van een potentieel geneesmiddel worden vastgelegd in een uitgebreid dossier. Het geneesmiddel wordt vergeleken met een placebo (niet-werkzame stof) en/of met de huidige standaardbehandeling. Dit doen we om de vraag te kunnen beantwoorden of het nieuwe geneesmiddel beter en/of veiliger is dan de behandeling die al beschikbaar is.
- Fase 4 vindt plaats nadat het geneesmiddel beschikbaar is om te worden voorgeschreven. Deze fase is bedoeld om de veiligheid en effectiviteit zorgvuldig te monitoren, nu het middel in de dagelijkse praktijk door een uitgebreide groep patiënten voor langere tijd wordt gebruikt.