La recherche sur les médicaments commence par l’identification d’une molécule ayant un effet thérapeutique, le candidat-médicament. Lorsqu’un candidat-médicament s’est avéré suffisamment sûr pour que son efficacité soit étudiée chez l’homme, la phase d’investigation clinique commence. En clinique, un médicament est généralement testé dans un premier temps sur des personnes généralement en bonne santé (phase 1). Au cours des phases 2 à 4, le médicament est ensuite testé sur des personnes malades. Bien entendu, ces tests se déroulent dans des conditions strictes ; les tests de médicaments doivent respecter les lignes directrices des bonnes pratiques cliniques (BPC). Cette norme internationale garantit les droits, la sécurité et le bien-être des participants à l'étude.
La recherche clinique sur la sécurité et l’efficacité d’un médicament potentiel se déroule donc en quatre phases :
- Au cours de la phase 1, le médicament est administré pour la première fois. Dans de petits groupes (20-80 personnes) de volontaires (généralement en bonne santé), des recherches sont menées sur le dosage sûr et les effets secondaires possibles.
- Au cours de la phase 2, l’efficacité du médicament est testée sur des patients atteints de la maladie en question. Cette phase de recherche dure généralement deux ans et concerne environ 100 à 500 patients.
- La phase 3 est la phase de recherche clinique la plus étendue. Ces études peuvent durer plus de quatre ans. Plusieurs centaines à milliers de patients y participent. Les données relatives à la sécurité, à l’efficacité et au rapport bénéfice-risque global d’un médicament potentiel sont enregistrées dans un dossier complet. Le médicament est comparé à un placebo (substance non active) et/ou au traitement standard actuel. Nous procédons ainsi pour pouvoir répondre à la question de savoir si le nouveau médicament est meilleur et/ou plus sûr que le traitement déjà disponible.
- La phase 4 se déroule une fois que le médicament peut être prescrit. Cette phase est destinée à surveiller attentivement la sécurité et l’efficacité, maintenant que le médicament est utilisé dans la pratique quotidienne par un groupe étendu de patients pendant une période plus longue.